Komplexní přehled možností léčby onemocnění pomocí buněk z pupečníkové krve a tkáně pupečníku

Pupečníková krev, tkáň pupečníku nebo placenta byly v minulosti při porodech likvidovány jako biologický odpad. Dnes už víme, že je tento biologicky cenný materiál zdrojem unikátních kmenových buněk, které lze využít k léčbě různých onemocnění a které také v budoucnosti mohou reálně zlepšit kvalitu života.

Současnou léčbu onemocnění můžeme rozdělit do tří kategorií:

  1. Standardní léčba
  2. Léčba v klinických studiích
  3. Experimentální léčba

Před tím, než se rozhodnete, jakou formu uchování pupečníkové krve nebo tkáně pupečníku zvolit, je dobré znát, jak se modely léčby rozlišují:

  • Alogenní terapie – pacient obdrží kmenové buňky od vhodného dárce, a to buď od sourozence, nebo nepříbuzného dárce.
  • Autologní terapie – pacient obdrží jeho vlastní kmenové buňky.

Pokud rodiče darují pupečníkovou krev do veřejné banky, podporují tím nemocné z celého světa, kteří hledají nepříbuzného alogenního dárce. V případě, že rodiče uloží pupečníkovou krev do soukromé/rodinné banky, pro své dítě tím zajistí, že bude moci využít vlastní kmenové buňky pro autologní použití. Také tím zajistí, že přímý příbuzný v rodině (sourozenec nebo rodič) může využít kmenové buňky v rámci alogenní transplantace.

  1. Standardní léčba s využitím krvetvorných buněk

Pro onemocnění uvedená níže je transplantace krvetvorných buněk (Hematopoetic Stem Cell Transplants, HSCT) standardní léčbou. Pro některá onemocnění je transplantace jedinou možností léčby. U některých nemocí je k léčbě přistoupeno pouze tehdy, kdy primární léčba selhala, nebo se jedná o velmi agresivní onemocnění. Seznam uvedený níže zahrnuje VEŠKERÉ ZPŮSOBY LÉČBY s použitím krvetvorných kmenových buněk bez rozlišení, zda zdrojem kmenových buněk byla kostní dřeň, periferní krev nebo pupečníková krev. Většina zdravotních pojišťoven hradí transplantaci kmenových buněk, v případě, že se jedná o standardní léčbu.

Leukemie je rakovina krevního imunitního systému, jehož buňky nazýváme leukocyty nebo také bílé krvinky.

Diagnóza Alogenní Autologní
Akutní lymfoblastická leukemie (ALL) ü
Akutní myeloidní leukemie (AML) ü
Akutní bifenotypická leukemie ü
Akutní nediferencovaná leukemie ü
Chronická lymfocytární leukemie (CLL) ü
Chronická myeloidní leukemie (CML) ü
Juvenilní chronická myeloidní leukemie (JCML)  ü
Juvenilní myelomonocytární leukemie (JMML) ü

 

Myelodysplastické syndromy jsou také nazývány preleukemie.

Diagnóza Alogenní Autologní
Refrakterní anémie ü
Sideroblastická anémie ü
Refrakterní anémie s nadbytkem blastů ü
Refrakterní anémie s nadbytkem blastů v transformaci ü
Chronická myelomonocytární leukémie (CMML)  ü

 

Lymfom je rakovina bílých krvinek, které cirkulují krevním a lymfatickým systémem.

Diagnóza Alogenní Autologní
Hodgkinův lymfom ü ü
Nonodgkinův lymfom (Burkittův lymfom) ü

 

Další onemocnění s poruchou proliferace krevních buněk

Diagnóza Alogenní Autologní
Anémie či chudokrevnost, porucha tvorby červených krvinek nebo jejich zvýšený zánik
Aplastická anémie ü
Fanconiho anémie
(Prví transplantace pupečníkové krve z roku 1988 byla pro léčbu FA, dědičné onemocnění)
ü
Kongenitální dyserytropoetická anémie ü
Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) ü
Dědičné erytrocytální abnormality

Červené krvinky obsahují hemoglobin přenášející kyslík ke tkáním

Srpkovitá anémie ü
Beta talasémie ü
Blackfanova-Diamondova anémie ü
Čistá aplazie červené krevní řady ü
Dědičné abnormality krevních destiček

Krevní destičky jsou krevní buňky potřebné pro srážení krve

Vrozená trombocytopenie ü
Glanzmannova trombastenie ü
Dědičné poruchy imunitního systému: Těžké kombinované imunodeficience
Deficit adenosindeaminázy (ADA-SCID) ü
SCID s  X-vázanou dědičností ü
SCID s absencí T & B buněk ü
SCID s absencí  T buněk, B buňky v normálu ü
Omennův syndrom ü
Vrozené poruchy imunitního systému: Neutropenie
Infantilní genetická agranulocytóza (Kostmannův syndrom) ü
Myelokathexis ü
Dědičné poruchy imunitního systému: Další  
Ataxia-Telangiectasia ü
Syndrom nahých lymfocytů ü
Běžná variabilní imunodeficience ü
DiGeorgův syndrom ü
Hemofagocytující lymfohistiocytóza ü
Nedostatečná adheze leukocytů ü
Lymfoproliferativní syndrom ü
Lymfoproliferativní syndrom s X-vázanou dědičností (náchylnost k  Epstein-Barr viru) ü
Wiskottův-Aldrichův syndrom ü
Myeloproliferativní onemocnění  
Akutní myelofibróza ü
Agnogenní myeloidní metaplazie (Myelofibróza) ü
Primární polycytémie ü
Esenciální trombocytémie ü
Poruchy fagocytózy
Fagocytující buňky pohlcují a ničí cizorodé částice
 
Chediakův-Higashiho-syndrom ü
Chronická granulomatoźní choroba ü
Nedostatek neutrofilního aktinu ü
Dysgeneze retikula ü
Rakovina kostní dřeně
Mnohočetný myelom ü ü
Leukémie plazmatických buněk ü ü
Waldenströmova makroglobulinemie ü ü

 

Transplantace pro dědičná onemocnění imunitního systému a dalších orgánů

Diagnóza Alogenní Autologní
Hypoplazie chrupavky ü
Erytropoetická porfyrie ü
Heřmanského-Pudlákův syndrom ü
Pearsonův syndrom ü
Shwachmanův-Diamondův syndrom ü
Systémová mastocytóza ü

 

Transplantace pro dědičné metabolické poruchy

Diagnóza Alogenní Autologní
Mukopolysacharidoźa (MPS)
Syndrom Hurler (MPS-IH) ü
Syndrom Scheie  (MPS-IS) ü
Syndrom Hunter (MPS-II) ü
Syndrom Sanfilippo (MPS-III) ü
Morquio syndrom (MPS-IV) ü
Syndrom Maroteaux-Lamy  (MPS-VI) ü
Syndrom Sly  (MPS-VII) (nedostatek beta-glukuronidázy) ü
Mukolipidóza II ü
Leukodystrofie
Adrenoleukodystrofie (ALD) ü
Krabbeho choroba  (Globoidní leukodystrofie) ü
Metachromatické leukodystrofie ü
Pelizaeusova-Merzbacherova choroba ü
Lysozomáílní onemocnění
Niemann-Pickova choroba ü
Sandhoffova nemoc ü
Wolmanova nemoc ü
Další dědičná metabolická onemocnění
Lesch-Nyhanův syndrom ü
Osteopetróza ü

 

Solidní nádory, které nemají původ v krevním či imunitním systému

Diagnóza Alogenní Autologní
Neuroblastom ü
Meduloblastom ü
Retinoblastom ü

 

  1. Léčba v klinických studiích s využitím pupečníkové krve a tkáně pupečníku

„Klinická studie“ je test (na pacientech) nových léčivých přípravků nebo postupů, které nebyly ještě přijaty jako standardní léčba. Online portál na stránkách Parentsguidetocordblood poskytuje pacientům databázi, kde je možné vyhledat klinické studie, které aktuálně nabírají pacienty – https://parentsguidecordblood.org/en/trials.

https://parentsguidecordblood.org/en/trials-umbilical-cord-tissue)

Jednotlivé fáze amerických klinických studií na pacientech jsou definovány a děleny takto:

  1. Fáze 1: Hodnocení bezpečnosti, zda postup nebo lék je dobře snášen.
  2. Fáze 2: Hodnocení účinnosti nové léčby ve větší skupině dobrovolníků.
  3. Fáze 3: Ještě větší studie porovnávající vliv různých parametrů, jako jsou dávka, způsob podání léku a sledování možných vedlejších účinků před uvolněním léku na trh.
  4. Fáze 4: Dlouhodobé studie již po uvolnění léku na trh. Hodnotí rizika, výhody a optimální způsob podání léku.

 

Neurologické poruchy

Diagnózy Pupečníková krev Alogenní Pupečníková krev Autologní Tkáň pupečníku Alogenní
Alzheimerova choroba ü   ü
Autizmus ü ü ü
Dětská mozková obrna ü ü ü
Encefalopatie   ü  
Globální opožděný vývoj u dětí ü ü  
Ztráta sluchu (získaná percepční)   ü  
Intraventrikulární hemoragie ü ü  
Parkinsonova choroba ü   ü
Poranění míchy ü   ü
Mozková mrtvice ü ü ü
Traumatické poranění mozku ü ü ü

 

Autoimunitní onemocnění

Diagnózy Pupečníková krev Alogenní Pupečníková krev Autologní Tkáň pupečníku Alogenní
Alopecie ü    
Amyotrofická laterární skleróza (ALS) ü   ü
Crohnova choroba ü    
Atopická termatitida ü    
Reakce štěpu proti hostiteli (GVHD, Graft versus host disease) ü   ü
Lupus ü   ü
Roztroušená skleroźa     ü
Psoriáza     ü
Revmatoidní dermatitida ü   ü
Systémová sklerodermie ü    
Ulcerózní kolititida     ü

 

Kardiovaskulární onemocnění

Diagnózy Pupečníková krev Alogenní Pupečníková krev Autologní Tkáň pupečníku Alogenní
Infarkt myokardu (srdeční mrtvice)     ü
Kardiomyopatie     ü
Kritická ischemie dolních končetin (CLI) ü   ü
Srdeční selhání     ü
Onemocnění periferních tepen (PAD) ü   ü
Chirurgická léčba pro dědičná srdeční onemocnění   ü  

 

Onemocnění související s diabetem

Diagnózy Pupečníková krev Alogenní Pupečníková krev Autologní Tkáň pupečníku Alogenní
Diabetes 1. Typu (autoimunitní) ü ü  
Diabetes 2. Typu ü ü ü
Diabetický vřed     ü
Diabetická neuropatie     ü

 

Genetická a/nebo metabolická onemocnění

Diagnózy Pupečníková krev Alogenní Pupečníková krev Autologní Tkáň pupečníku Alogenní
Geriatrická křehkost ü   ü
Dunnchenova muskulární dystrofie     ü
Epidermolysis bullosa  ü    
Dědičné ataxie     ü
Lysosomální onemocnění ü    
Metabolický syndrom     ü
Závažné kombinované imunodeficience   ü  
Spinální muskulární atrofie     ü
Tayova – Sachsova choroba ü    

 

Ortopedická onemocnění

Diagnózy Pupečníková krev Alogenní Pupečníková krev Autologní Tkáň pupečníku Alogenní
Ankylozující spondylitida     ü
Poranění chrupavky ü   ü
Rozštěp patra     ü
Nehojící se zlomeniny     ü
Osteoartritida ü   ü
Osteochondrální léze ü    
Spinální fúze     ü

 

Ostatní

Diagnózy Pupečníková krev Alogenní Pupečníková krev Autologní Tkáň pupečníku Alogenní
Syndrom akutní dechové tísně     ü
Bronchopulmonární dysplazie ü   ü
Erektilní dysfunkce     ü
Oční choroby ü   ü
Fistula     ü
HIV ü    
Selhání ledvin     ü
Jaterní cirhóza ü   ü
Selhání jater ü   ü
Peyronieho choroba     ü
Předčasné ovariální selhání ü   ü
Zjizvení dělohy     ü
Rány     ü

 

  1. Experimentální léčba

U experimentální léčby jsou léčby pomocí kmenových buněk zkoumány a vyvíjeny v laboratořích na buněčných kulturách nebo na zvířecích modelech, které napodobují lidské nemoci.  Experimentální léčba není stále ve fázi klinických studií, tedy ve fázi testování na pacientech. Ve fázi experimentálního výzkumu není tedy možné určit, zda eventuálně vyvinutá léčba bude typ autologní nebo alogenní léčby.

Vzhledem k rapidnímu nárůstu výzkumu kmenových buněk je obtížné detailně sledovat, které studie v experimentu jsou pro pacienty slibné. Z těchto důvodů tato sekce neobsahuje podrobný seznam onemocnění a probíhajících experimentů.

 

Tato stránka byla odborně vytvořena a sepsána doktorkou Frances Verter PhD a doktorem Alexem Bersenev  MD PhDa doktorem  Pedro Silva Couto MSc  ©2016-2018.

Zdroje informací o způsobu průběhu jednotlivých terapií publikovány v odborných medicínských článcích byly vyhledávány na PubMed a Google Scholar (ZUS: established therapies – pravděpodobně, jak konkrétní léčba je stanovena, strategie, dávka, frekvence apod.) Klinické studie byly vyhledávány prostřednictvím ClinicalTrials.gov, Chinese Clinical Trial Registry (ChiCTR), Japan University hospital Medical Information Network Clinical Trial Registry (UMIN-CTR), Japan Medical Association Clinical Trial Registry (JMA-CTR), Clinical Research Information Service from South Korea (CRiS), EU Clinical Trials Register (EudraCT), na stránkách Světové zdravotnické organizace (WHO, World Health Organizatio,  International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP), Netherlands Trial Register (NTR), Australian New Zealand Clinical Trial Registry (ANZCTR), Clinical Trials Registry-India (CTRI), German Clinical Trials Register (DRKS), a Iranian Registry of Clinical Trials (IRCT).