Komplexní přehled možností léčby onemocnění pomocí buněk z pupečníkové krve a tkáně pupečníku

Pupečníková krev, tkáň pupečníku nebo placenta byly v minulosti při porodech likvidovány jako biologický odpad. Dnes už víme, že je tento biologicky cenný materiál zdrojem unikátních kmenových buněk, které lze využít k léčbě různých onemocnění a které také v budoucnosti mohou reálně zlepšit kvalitu života.

Současnou léčbu onemocnění můžeme rozdělit do tří kategorií:

1. Standardní léčba
2. Léčba v klinických studiích
3. Experimentální léčba

Před tím, než se rozhodnete, jakou formu uchování pupečníkové krve nebo tkáně pupečníku zvolit, je dobré znát, jak se modely léčby rozlišují:

• Alogenní terapie – pacient obdrží kmenové buňky od vhodného dárce, a to buď od sourozence, nebo nepříbuzného dárce.
• Autologní terapie – pacient obdrží jeho vlastní kmenové buňky.

Pokud rodiče darují pupečníkovou krev do veřejné banky, podporují tím nemocné z celého světa, kteří hledají nepříbuzného alogenního dárce. V případě, že rodiče uloží pupečníkovou krev do soukromé/rodinné banky, pro své dítě tím zajistí, že bude moci využít vlastní kmenové buňky pro autologní použití. Také tím zajistí, že přímý příbuzný v rodině (sourozenec nebo rodič) může využít kmenové buňky v rámci alogenní transplantace.

1. Standardní léčba s využitím krvetvorných buněk

Pro onemocnění uvedená níže je transplantace krvetvorných buněk (Hematopoetic Stem Cell Transplants, HSCT) standardní léčbou. Pro některá onemocnění je transplantace jedinou možností léčby. U některých nemocí je k léčbě přistoupeno pouze tehdy, kdy primární léčba selhala, nebo se jedná o velmi agresivní onemocnění. Seznam uvedený níže zahrnuje VEŠKERÉ ZPŮSOBY LÉČBY s použitím krvetvorných kmenových buněk bez rozlišení, zda zdrojem kmenových buněk byla kostní dřeň, periferní krev nebo pupečníková krev. Většina zdravotních pojišťoven hradí transplantaci kmenových buněk, v případě, že se jedná o standardní léčbu.

Leukemie je rakovina krevního imunitního systému, jehož buňky nazýváme leukocyty nebo také bílé krvinky.

Myelodysplastické syndromy jsou také nazývány preleukemie.

Lymfom je rakovina bílých krvinek, které cirkulují krevním a lymfatickým systémem.

Další onemocnění s poruchou proliferace krevních buněk

Transplantace pro dědičná onemocnění imunitního systému a dalších orgánů

Transplantace pro dědičné metabolické poruchy

Solidní nádory, které nemají původ v krevním či imunitním systému

2. Léčba v klinických studiích s využitím pupečníkové krve a tkáně pupečníku

„Klinická studie“ je test (na pacientech) nových léčivých přípravků nebo postupů, které nebyly ještě přijaty jako standardní léčba. Online portál na stránkách Parentsguidetocordblood poskytuje pacientům databázi, kde je možné vyhledat klinické studie, které aktuálně nabírají pacienty – https://parentsguidecordblood.org/en/trials.

https://parentsguidecordblood.org/en/trials-umbilical-cord-tissue)

Jednotlivé fáze amerických klinických studií na pacientech jsou definovány a děleny takto:

1. Fáze 1: Hodnocení bezpečnosti, zda postup nebo lék je dobře snášen.
2. Fáze 2: Hodnocení účinnosti nové léčby ve větší skupině dobrovolníků.
3. Fáze 3: Ještě větší studie porovnávající vliv různých parametrů, jako jsou dávka, způsob podání léku a sledování možných vedlejších účinků před uvolněním léku na trh.
4. Fáze 4: Dlouhodobé studie již po uvolnění léku na trh. Hodnotí rizika, výhody a optimální způsob podání léku.

Neurologické poruchy

Autoimunitní onemocnění

Kardiovaskulární onemocnění

Onemocnění související s diabetem

Genetická a/nebo metabolická onemocnění

Ortopedická onemocnění

Ostatní

3. Experimentální léčba

U experimentální léčby jsou léčby pomocí kmenových buněk zkoumány a vyvíjeny v laboratořích na buněčných kulturách nebo na zvířecích modelech, které napodobují lidské nemoci.  Experimentální léčba není stále ve fázi klinických studií, tedy ve fázi testování na pacientech. Ve fázi experimentálního výzkumu není tedy možné určit, zda eventuálně vyvinutá léčba bude typ autologní nebo alogenní léčby.

Vzhledem k rapidnímu nárůstu výzkumu kmenových buněk je obtížné detailně sledovat, které studie v experimentu jsou pro pacienty slibné. Z těchto důvodů tato sekce neobsahuje podrobný seznam onemocnění a probíhajících experimentů.

Tato stránka byla odborně vytvořena a sepsána doktorkou Frances Verter PhD a doktorem Alexem Bersenev  MD PhDa doktorem  Pedro Silva Couto MSc  ©2016-2018.

Zdroje informací o způsobu průběhu jednotlivých terapií publikovány v odborných medicínských článcích byly vyhledávány na PubMed a Google Scholar (ZUS: established therapies – pravděpodobně, jak konkrétní léčba je stanovena, strategie, dávka, frekvence apod.) Klinické studie byly vyhledávány prostřednictvím ClinicalTrials.gov, Chinese Clinical Trial Registry (ChiCTR), Japan University hospital Medical Information Network Clinical Trial Registry (UMIN-CTR), Japan Medical Association Clinical Trial Registry (JMA-CTR), Clinical Research Information Service from South Korea (CRiS), EU Clinical Trials Register (EudraCT), na stránkách Světové zdravotnické organizace (WHO, World Health Organizatio,  International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP), Netherlands Trial Register (NTR), Australian New Zealand Clinical Trial Registry (ANZCTR), Clinical Trials Registry-India (CTRI), German Clinical Trials Register (DRKS), a Iranian Registry of Clinical Trials (IRCT).